All’American College of Gastroenterology (ACG) 2023 sono stati presentati i risultati positivi dello studio di Fase 3 su dupilumab, che hanno dimostrato l’efficacia e il profilo di sicurezza del farmaco fino ad un anno (52 settimane) nei bambini di età compresa tra 1 e 11 anni con esofagite eosinofila (EoE). Si tratta della prima analisi a lungo termine in questo gruppo di età.
I risultati nel dettaglio
I dati presentati riguardano i bambini coinvolti nel periodo di trattamento attivo esteso (Parte B) di uno studio di Fase 3, dopo 16 settimane di somministrazione di dupilumab o placebo nella Parte A dello studio. Tutti i bambini nella Parte B sono stati trattati con dose inferiore o superiore di dupilumab per altre 36 settimane, fino a 52 settiman.
Nella Parte B, 37 pazienti hanno continuato ad assumere una dose più elevata dupilumab e 18 pazienti sono passati dal placebo ad una dose più elevata di dupilumab. Dopo un anno, i risultati degli endpoint secondari (valutati seguendo statistiche descrittive basate su tutti i dati osservati) tra i bambini che hanno continuato ad assumere dupilumab in una dose più elevata e quelli che sono passati dal placebo a una dose di dupilumab più elevata sono stati, rispettivamente, i seguenti:
• Il 63% e il 53% ha raggiunto la remissione istologica della malattia
• 0.97 e 0.89 di riduzione della gravità della malattia rispetto al valore basale e rispettivamente 0.89 e 0.86 di riduzione dell’estensione della malattia rispetto al valore basale, misurata a livello microscopico nei campioni bioptici
• Riduzione di 4.8 e 3.6 punti dei risultati endoscopici anormali rispetto al valore basale
• Miglioramento di 0.30 e 0.47 punti nei segni e sintomi pediatrici riferiti dai caregiver, misurati dal PESQ-C
• 5.96 e 5.48 percentili di aumento del peso corporeo per percentile di età rispetto al valore basale
I risultati di sicurezza della Parte B dello studio sono stati generalmente coerenti con la Parte A e il profilo di sicurezza noto di dupilumab delle sue indicazioni approvate dalla FDA per il trattamento dell’Esofagite eosinofila in adulti e adolescenti a partire dai 12 anni e con un peso corporeo di almeno 40 kg. Gli effetti indesiderati sono stati segnalati nel ≥ 20% dei pazienti che hanno continuato ad assumere dupilumab in dose più elevata nella parte B e nei pazienti che sono passati dal placebo a dupilumab in dose più elevata, anch’essi nella Parte B, rispettivamente: COVID-19 (n=11/37, n=5/18; tutti i casi erano lievi o moderati e non hanno portato all’interruzione del trattamento), reazione al sito di iniezione (n=5/37, n=5/18), tosse (n=3/37, n=4/18) e cefalea (n=3/37, n=4/18).
A settembre, la FDA ha accettato per revisione prioritaria, la richiesta di licenza biologica supplementare per dupilumab a dosi più elevate nel trattamento dei bambini di età compresa tra 1 e 11 anni affetti da EoE, con una data d’azione prevista per il 31 gennaio 2024. L’uso potenziale di dupilumab nei bambini con EoE di età compresa tra 1 e 11 anni è attualmente in fase di sviluppo clinico, e le sue sicurezza ed efficacia non sono state ancora pienamente valutate da alcuna autorità regolatoria.
